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ALS新薬トフェルセン、SOD1型で長期呼吸・筋力改善の可能性

FDA承認済みのALS治療薬トフェルセンはSOD1変異という約2%の患者に限られる一方、JAMA Neurologyの長期解析や症例報告では呼吸機能・筋力の改善例も示された。神経変性を測るNfL、遺伝子検査、月1回の髄注、費用と安全性、ATLAS試験が問う発症前介入まで、精密医療としての意義を解説。