2026年5月7日 08:36 ALS新薬トフェルセン、SOD1型で長期呼吸・筋力改善の可能性 FDA承認済みのALS治療薬トフェルセンはSOD1変異という約2%の患者に限られる一方、JAMA Neurologyの長期解析や症例報告では呼吸機能・筋力の改善例も示された。神経変性を測るNfL、遺伝子検査、月1回の髄注、費用と安全性、ATLAS試験が問う発症前介入まで、精密医療としての意義を解説。 #ALS #トフェルセン #SOD1 #精密医療 #臨床試験
2026年4月7日 09:49 米ARPA-Hが変形性関節症の革新的治療法3件を発表 注射一本で軟骨再生へ、ARPA-HのNITROプログラムが示す関節治療の新時代 #変形性関節症 #ARPA-H #再生医療 #3Dプリンティング #臨床試験 #軟骨再生 #医療イノベーション