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LDLコレステロール半減、一回投与CRISPR薬候補の実力と課題

CRISPR TherapeuticsのCTX310は、ANGPTL3を肝臓で編集し、15人の第1相試験で最高用量のLDLを1年後も平均53%低下させました。薬を飲み続ける脂質治療の前提を揺さぶる一方、不可逆的な編集、安全性、対象患者、価格、長期追跡という難題も残ります。新しいコレステロール治療の実力と限界を解説。