LDLコレステロール半減、一回投与CRISPR薬候補の実力と課題
CRISPR TherapeuticsのCTX310は、ANGPTL3を肝臓で編集し、15人の第1相試験で最高用量のLDLを1年後も平均53%低下させました。薬を飲み続ける脂質治療の前提を揺さぶる一方、不可逆的な編集、安全性、対象患者、価格、長期追跡という難題も残ります。新しいコレステロール治療の実力と限界を解説。
CRISPR TherapeuticsのCTX310は、ANGPTL3を肝臓で編集し、15人の第1相試験で最高用量のLDLを1年後も平均53%低下させました。薬を飲み続ける脂質治療の前提を揺さぶる一方、不可逆的な編集、安全性、対象患者、価格、長期追跡という難題も残ります。新しいコレステロール治療の実力と限界を解説。
米FDAがMerckの経口PCSK9阻害薬リプフェンドラを承認した。LDLを最大約60%下げた試験結果は、スタチン後も目標未達の患者に新たな選択肢を開く。注射薬中心だった市場にも再編圧力がかかる一方、心筋梗塞や脳卒中を減らすアウトカム証明、価格、空腹時服用、保険適用が普及の鍵となる脂質治療の転換点を解説。