ヒト胚ゲノム編集、塩基編集が変える安全性評価と倫理論争の現在地
コロンビア大学などの研究が、ヒト胚でPCSK9やHBGを標的にした塩基編集の精度を示しました。CRISPR-Cas9で問題化した染色体損傷、モザイク、オフターゲット、米国規制、2018年のゲノム編集児問題、体細胞治療との違いを整理し、WHOとFDAの論点も踏まえ、臨床応用前に何が変わり何が変わらないのかを解説。
コロンビア大学などの研究が、ヒト胚でPCSK9やHBGを標的にした塩基編集の精度を示しました。CRISPR-Cas9で問題化した染色体損傷、モザイク、オフターゲット、米国規制、2018年のゲノム編集児問題、体細胞治療との違いを整理し、WHOとFDAの論点も踏まえ、臨床応用前に何が変わり何が変わらないのかを解説。
希少疾患は米国で3000万人超に及ぶ一方、承認治療はなお一部に限られます。CASGEVY承認と乳児KJの個別化CRISPR治療は転換点ですが、普及の鍵は高コスト、治験設計、FDA新枠組み、公共投資、保険償還、商業性の空白をどう結び直すかにあります。遺伝子編集革命の現在地と普及を阻む制度の壁を読み解く。